评估AI如何促进临床试验的成功

在7月17日发表在“药理科学趋势 ”杂志上的一篇评论中，研究人员研究了人工智能(AI)如何影响未来十年的药物开发。

大型制药公司和其他药物开发商正在努力解决两难问题：重磅炸弹药的时代即将结束。与此同时，在他们的投资组合中添加新药物既缓慢又昂贵。将新药推向市场平均需要10 - 15年和1.5-2亿美元; 大约一半的时间和投资用于临床试验。

尽管AI尚未对临床试验产生重大影响，但基于AI的模型正在帮助试验设计，基于AI的技术正在用于患者招募，而基于AI的监测系统旨在提高研究依从性并降低辍学率。

“人工智能不是一个神奇的子弹，是一项正在进行中的工作，但它对医疗保健和药物开发的未来抱有很大的希望，”主要作者和计算机科学家Stefan Harrer说，他是IBM Research-Australia的研究员。

作为评估的一部分并基于他们的研究，Harrer及其同事报告说AI可以通过以下方式提高临床试验的成功率：

有效地测量反映被测药物有效性的生物标志物

识别和表征最适合特定药物的患者亚群。不到三分之一的II期化合物进入III期，三分之一的III期试验失败 - 不是因为药物无效或危险，而是因为试验缺乏足够的患者或正确类型的患者。

Harrer说，初创企业，大型企业，监管机构和政府都在探索并推动人工智能用于改进临床试验设计。“我们在这一点上看到的主要是早期阶段，概念验证和可行性试点研究，证明了众多AI技术在提高临床试验性能方面的巨大潜力，”Harrer说。

作者还确定了几个显示患者AI真实世界承诺的领域。例如：

支持AI的系统可以让患者更多地访问和控制他们的个人数据。

通过基于AI的应用程序的辅导可以在试验之前和期间进行。

AI可以实时监控个体患者对协议的依从性。

人工智能技术可以帮助指导患者进行他们可能没有意识到的试验

特别是，Harrer说，在精准医学方法中使用AI，例如应用技术来提高专业人员如何有效和准确地诊断，治疗和管理神经疾病，是有希望的。“在神经系统试验之前和期间，AI可以对改善患者监测产生深远的影响，”他说。

该评价还评估了对制药业的潜在影响，其中包括：

计算机视觉算法可以通过从手写形式到数字医学图像的一系列输入来潜在地确定相关患者群体。

人工智能分析应用于失败的临床试验数据，以揭示未来试验设计的见解。

使用机器学习(ML)，深度学习(DL)和自然语言处理(NLP)等AI功能来关联大型和多样化数据集，如电子健康记录，医学文献和试验数据库，以帮助制药改进试验设计，患者 - 试验匹配和招募，以及在试验期间监测患者。

作者还为研究人员确定了几个重要的要点：

“健康AI”是一个日益增长的领域，连接医学，制药，数据科学和工程。

下一代与健康相关的AI专家需要在分析，算法编码和技术集成方面拥有广泛的知识。

正在进行的工作需要评估数据隐私，安全性和可访问性，以及将AI技术应用于敏感医疗信息的道德规范。

由于AI方法在过去的5到8年内才开始应用于临床试验，在AI的影响可以准确评估之前，在典型的10到15年的药物开发周期中很可能是另外几年。

Harrer说，与此同时，必须进行严格的研究和开发，以确保这些创新的可行性。“在将试验研究中的人工智能展示纳入临床试验设计之前，需要做进一步的重大工作，”他说。“任何违反研究方案或过早设定不合理的期望都可能导致信任的破坏 - 并最终导致人工智能在临床领域的成功。”